Farmaco sperimentale per sclerosi multipla: recupero di funzioni perse nei topi

Un farmaco sperimentale ha permesso ai topi con sclerosi multipla di recuperare funzioni perse, come la paralisi e la cecità, secondo uno studio pubblicato sulla rivista Science Translational Medicine. Il farmaco, denominato Kamuvudine-9 (K-9), deriva da una molecola anti-HIV già approvata per l’uso nell’uomo e appartiene alla classe degli inibitori nucleosidici/nucleotidici della trascrittasi inversa. I ricercatori, coordinati da Jayakrishna Ambati dell’Università della Virginia, hanno osservato che il farmaco non solo ha impedito un ulteriore peggioramento della malattia, ma ha anche consentito ai topi di recuperare funzioni neurologiche già perse.

Meccanismo d’azione e risultati preliminari

Il meccanismo d’azione del K-9 si basa sul blocco di una via infiammatoria coinvolta nella sclerosi multipla, l’attivazione dell’inflammasoma. Lo studio ha rilevato che il trattamento ha bloccato l’aumento della catena leggera dei neurofilamenti, un marcatore presente nel sangue utilizzato per stimare i danni ai tessuti nervosi. Il blocco dell’inflammasoma è oggetto di crescente interesse nello studio di diverse malattie infiammatorie. Inoltre, lo stesso meccanismo è già stato impiegato nel contrasto di alcune patologie oculari, come l’edema maculare diabetico e l’oftalmopatia tiroidea. Alcune osservazioni statistiche avevano evidenziato un’associazione tra l’impiego di queste molecole e una riduzione dei casi di sclerosi multipla, fornendo lo spunto per ulteriori ricerche. I ricercatori hanno sperimentato il K-9 su topi modello della sclerosi multipla, ottenendo risultati che gli autori definiscono incoraggianti. Secondo Ambati, la particolarità dell’approccio consiste nel fatto che il farmaco non si sarebbe limitato a impedire un ulteriore peggioramento neurologico, ma avrebbe consentito agli animali di recuperare funzioni già perdute.

Potenziale applicazione e prossimi passi

I risultati ottenuti nei modelli animali dovranno essere verificati nell’uomo, e i ricercatori indicano come prossimo passo la pianificazione di studi clinici sull’uomo. Il fatto che il farmaco derivi da una molecola già utilizzata per altre terapie potrebbe contribuire a ridurre i tempi necessari per arrivare alla sperimentazione clinica. Gli autori sottolineano che alcune osservazioni statistiche avevano evidenziato un’associazione tra l’impiego di queste molecole e una riduzione dei casi di sclerosi multipla, fornendo lo spunto per ulteriori ricerche.

Il farmaco, denominato Kamuvudine-9 (K-9), deriva da una molecola anti-HIV antiretrovirale già approvata per l’uso nell’uomo e appartiene alla classe degli inibitori nucleosidici/nucleotidici della trascrittasi inversa, utilizzati come antivirali. I ricercatori hanno sperimentato il K-9 su topi modello della sclerosi multipla, ottenendo risultati che gli autori definiscono incoraggianti. Secondo Ambati, la particolarità dell’approccio consiste nel fatto che il farmaco non si sarebbe limitato a impedire un ulteriore peggioramento neurologico, ma avrebbe consentito agli animali di recuperare funzioni già perdute.

• Il farmaco è stato testato su modelli animali di sclerosi multipla.
• Ha permesso ai topi di recuperare funzioni neurologiche perse.
• Il meccanismo d’azione si basa sul blocco dell’inflammasoma.
• La molecola deriva da una molecola anti-HIV già approvata.